Les médicaments pourront agir sur une séquence d’ADN avec précision, être transportés par des nanorobots, prévenir et guérir possiblement n’importe quelle maladie par des thérapies à l’ARN, ou encore être inventés par les intelligences artificielles.Ce billet s’inspire de plusieurs articles parus dans le Science & Vie n^o 1285, octobre 2024.

Il y a 12 ans naissait CRISPR-Cas9, un outil thérapeutique pour éditer le génome. Il est maintenant approuvé par les autorités américaines et européennes. Il a été appliqué, dans des essais cliniques à la drépanocytose (sickle cell anemia) et à la bêta-thalassémie. Dans la drépanocytose, 36 patients sur 39, après le traitement, n’ont plus eu des crises vaso-occlusives. Ces crises sont douloureuses à un très haut degré et causées par des globules rouges dysfonctionnels pris dans leurs capillaires. Dans la bêta-thalassémie, 49 patients sur 52 n’ont pas eu besoin de transfusions sanguines pendant au moins un an.

«Ces résultats constituent un formidable espoir de guérison pour des patients qui en avaient peu» (Ibid.). Un autre essai clinique concerne 765 patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine, maladie génétique mortelle. Les résultats sortiront en 2028. Des maladies plus communes comme le diabète, le sida, des maladies auto-immunes ou cardio-vasculaires ou des cancers sont visées.

En 1966 est édité le film Le Voyage Fantastique. Un vaisseau miniaturisé se promène dans les capillaires du cerveau. Des nanorobots, 58 ans plus tard, peuvent se promener dans la circulation sanguine. Il s’agit de particules (fer, carbone, polymères…) qui peuvent transporter et larguer un médicament. La propulsion peut se faire par des champs magnétiques générés par des appareils d’imagerie médicale, des ondes acoustiques, de la lumière infra-rouge, des impulsions électriques et même des robots biologiques (bactéries). Pensons à la cancérologie (chimiothérapie) et à l’orthopédie («injecter, à l’aide de nanorobots, des cellules mésenchymateuses pour reconstituer le cartilage du genou» (Ibid.).

Les thérapies à ARN sont célèbres depuis la pandémie de Covid-19. En effet, des vaccins ont été développés en moins de un an. « En théorie, ils peuvent cibler n’importe quelle maladie : les infections, mais aussi les cancers, les maladies génétiques, auto-immunes (asthme, psoriasis…), dégénératives (Alzheimer, Parkinson, insuffisance cardiaque…)» (Ibid.). Les ARN peuvent fabriquer ou modifier toute protéine. «Leur action est aussi spécifique, ils ont donc peu d’effets secondaires. Enfin, ils sont simples et rapides à produire» (Ibid.).

Et maintenant, l’Intelligence Artificielle (IA). «Gènes, production de protéines, imagerie médicale…:ces outils sont capables d’analyser les données biologiques de milliers de patients. Ce faisant, ils peuvent identifier des réactions biochimiques ou des protéines à cibler inédites, et ainsi potentiellement ouvrir la voie à de nouvelles classes thérapeutiques. L’IA peut ensuite concevoir et fabriquer de nouvelles substances thérapeutiques (Ibid.). Une molécule est actuellement donnée à 60 Chinois et Américains atteints de fibrose pulmonaire idiopathique, une maladie mortelle. Une autre est reçue par 170 Américains et Belges atteints de différents cancers avancés (tête, cou, colorectal, pancréatique…).

Ces médicaments 2.0 du futur nécessitent que toute l’industrie pharmaceutique se réinvente.

Billet # 326